Hija de la aristocracia británica, se separó de un marido que acabaría internado por simpatizar con el fascismo y se puso a estudiar química cuando casi nadie esperaba nada de ella.

Una química que empezó tarde

Rosalind Venetia Henley nació en 1907 en una familia aristocrática británica. En 1931 se casó con George Pitt-Rivers, nieto de un célebre arqueólogo, un hombre rico y de ideas eugenésicas que acabaría simpatizando con el fascismo; durante la Segunda Guerra Mundial fue internado por ello. Para entonces, Rosalind ya se había separado de él y se había volcado en la ciencia. Estudió química en el Bedford College de Londres, se doctoró a finales de los años treinta y entró a trabajar con Charles Harington, el químico que en 1926 había descifrado la estructura de la tiroxina, la hormona principal del tiroides, y la había sintetizado al año siguiente. Con él trabajó después en el Instituto Nacional de Investigación Médica, en Mill Hill, al norte de Londres.

Una mancha que no debía estar en el papel

A comienzos de los años cincuenta, dos técnicas nuevas estaban cambiando la bioquímica. Una era el yodo-131, un isótopo radiactivo que permitía seguir el rastro del yodo dentro del cuerpo. La otra era la cromatografía en papel, que separa las sustancias de una mezcla según la velocidad con la que avanzan por una tira empapada en disolvente. El médico canadiense Jack Gross, que había trabajado en Montreal con el histólogo Charles Leblond, había visto en sus cromatogramas de extractos tiroideos una mancha radiactiva que no correspondía a ninguna sustancia conocida. En 1950 se incorporó al laboratorio de Pitt-Rivers para averiguar qué era. Sintetizaron candidatos, los compararon con la mancha misteriosa y dieron con la respuesta: una molécula casi idéntica a la tiroxina, pero con tres átomos de yodo en lugar de cuatro. La llamaron triyodotironina, T3, y lo publicaron en 1952 en The Lancet. Pronto comprobaron que era varias veces más activa que la tiroxina.

El ángulo que rara vez se cuenta: la carrera contra París

No estaban solos. En París, el grupo del bioquímico Jean Roche identificaba casi a la vez la misma molécula, y durante años se discutió la prioridad. Pitt-Rivers, elegida miembro de la Royal Society en 1954, dedicó el resto de su carrera a la química del tiroides y formó parte de una generación que comprendió algo inesperado: la tiroxina que fabrica la glándula es sobre todo una reserva, y las células la convierten en T3, la forma que de verdad actúa sobre sus genes. En esos mismos años se estudiaron también derivados de estas hormonas en los que la cadena del aminoácido se ha acortado a un ácido acético. Uno de ellos era el ácido triyodotiroacético, conocido como Triac o tiratricol: el principio activo del fármaco aprobado ahora.

La química de una puerta cerrada

Las hormonas tiroideas no atraviesan libremente las membranas de las células: necesitan proteínas transportadoras. Una de las más importantes para el cerebro es MCT8, codificada por un gen situado en el cromosoma X. Cuando ese gen falla, la hormona no puede cruzar la barrera hematoencefálica. El resultado es paradójico: el cerebro en desarrollo se queda sin hormona, mientras en la sangre se acumulan niveles excesivos que castigan al corazón y al metabolismo. Por eso la enfermedad afecta sobre todo a varones y combina discapacidad grave, dificultades para caminar, sentarse o hablar, con síntomas de exceso de hormona tiroidea. Según la FDA, el tiratricol puede entrar en las células sin depender del transportador averiado. Al hacerlo, reduce los niveles excesivos de hormona tiroidea en la sangre.

Por qué importa hoy

El 28 de septiembre de 2026, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó Emcitate, comprimidos de tiratricol para preparar una suspensión oral, de la compañía Egetis Therapeutics, para tratar la tirotoxicosis periférica en pacientes con déficit de MCT8, también llamado síndrome de Allan-Herndon-Dudley. Es el primer tratamiento autorizado en el país para esta enfermedad. Su eficacia se evaluó en dos estudios con pacientes desde bebés hasta adultos, uno internacional, aleatorizado y controlado con placebo, y otro abierto de más larga duración: en ambos, los tratados redujeron el exceso de hormona tiroidea en sangre y mejoraron parámetros como la tensión arterial sistólica y la frecuencia cardiaca. Se toma una vez al día como líquido, por boca o por sonda, algo esencial para pacientes que a menudo no pueden tragar. Los efectos adversos más frecuentes fueron diarrea, vómitos, sarpullido y sudoración excesiva. El fármaco recibió las designaciones de medicamento huérfano, enfermedad pediátrica rara, vía rápida y terapia innovadora. Hylton Joffe, de la FDA, lo resumió así: el reto siempre fue que la proteína que debía introducir la hormona en las células es justo la que no funciona, y este fármaco esquiva el problema. Setenta y cuatro años después de que una aristócrata convertida en química persiguiera una mancha radiactiva en una tira de papel, un pariente de su molécula consigue colarse por la puerta que la genética había cerrado.